ＡＬＳ患者半数以上で進行抑制　ｉＰＳ使い発見の白血病薬―京都大など

　人工多能性幹細胞（ｉＰＳ細胞）を使って見つけた白血病治療薬を筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）の患者に投与する第２段階の臨床試験（治験）で、京都大ｉＰＳ細胞研究所などの研究グループは１２日、半数以上の患者で進行の抑制が確認されたと発表した。
　ＡＬＳは脳から筋肉に指令を伝える神経細胞が死に、全身の筋力が低下する難病。国内に約１万人の患者がいるとされ、根本的な治療法は確立されていない。
　研究グループは２０１７年、ＡＬＳ患者のｉＰＳ細胞から作製した神経細胞を使った実験で、白血病治療薬「ボスチニブ」がＡＬＳの原因となる細胞死を抑制する効果があることを発見。１９～２１年の第１段階の治験では、患者９人に３カ月間投与し、５人で症状の進行が抑制されたことを確認した。
　２２年から開始した第２段階の治験では患者を増やし、期間も延長。患者２６人に半年間投与した結果、半数以上で症状の進行が抑制された。（2024/06/12-17:27）

A leukemia drug has curbed the progression of neurodegenerative disease amyotrophic lateral sclerosis in over half of patients in a clinical trial in Japan, a research team said Wednesday.
   The result was obtained in the phase 2 trial of the drug, bosutinib, on ALS patients conducted by the team, which includes researchers from Kyoto University's Center for iPS Cell Research and Application.
   Bosutinib was identified as a potential ALS drugs in research using iPS, or induced pluripotent stem, cells.
   ALS is an intractable disease in which nerve cells that control muscle movements die, causing muscle weakness that affects the ability to walk, speak, eat and breathe. Japan has an estimated 10,000 ALS patients, while no fundamental cure has been established.
   In 2017, the team found that bosutinib was effective in curbing the death of nerve cells in research using nerve cells made from iPS cells from ALS patients.