腎臓難病の治療薬候補を特定　治験も開始―京都大

　京都大ｉＰＳ細胞研究所の研究グループが、人工多能性幹細胞（ｉＰＳ細胞）から作製した腎臓の一部のオルガノイド（ミニ臓器）を使って、遺伝性の難病「多発性のう胞腎」の治療薬候補となる成分を特定した。研究成果は昨年１２月、米科学誌「セル・リポーツ」に掲載。京大発のスタートアップ（新興企業）が治験を開始している。
　多発性のう胞腎は、遺伝子の異常により腎臓内に水がたまった袋が多数できる難病で、進行すると腎機能が低下して人工透析や腎臓移植が必要となる。
　原因となる遺伝子の違いによって２種類あり、多くを占める常染色体顕性（ＡＤＰＫＤ）の国内患者数は推定３万人。根本的な治療薬はなく、進行を遅らせる薬はあるものの、多尿などの副作用があるという。
　研究グループはゲノム編集でＡＤＰＫＤの原因遺伝子を持つヒトのｉＰＳ細胞を作り、尿の排せつ路となる「集合管」のオルガノイドを作製。さまざまな薬剤を投与したところ、白血病の治療薬の一種が効くことが分かった。
　この薬剤をＡＤＰＫＤを発症させたマウスに注射すると、のう胞の増加が抑えられたという。
　研究グループの長船健二教授は「オルガノイドの有用性を示すことができた。他の臓器でも治療薬候補発見のきっかけになることを期待している」と話している。（2024/02/22-14:17）

A research group at a Kyoto University research institute for induced pluripotent stem, or iPS, cells has identified a substance effective in treating a hereditary intractable kidney disease.
   The team at the university's Center for iPS Cell Research and Application, known as CiRA, found the substance through experiments using kidney organoids, or miniature organs, made from human iPS cells.
   The results of its research were announced on the U.S. journal Cell Reports in December last year. A startup company set up by university researchers has begun a clinical trial of the substance, already used to treat leukemia.
   Polycystic kidney disease causes many water-filled cysts to be formed in the kidney because of genetic abnormalities. If it progresses, renal function declines, making artificial dialysis and kidney transplantation necessary.
   The disease has two types depending on the genetic difference. Of the two, the widely seen type is autosomal dominant polycystic kidney disease, or ADPKD.