難病薬「ゾルゲンスマ」、１億６７０７万円で保険適用　中医協

　中央社会保険医療協議会（厚生労働相の諮問機関、中医協）は１３日の総会で、筋力が低下する難病「脊髄性筋萎縮症（ＳＭＡ）」の遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」への公的医療保険の適用を了承した。公定価格（薬価）は１億６７０７万７２２２円で、保険の対象とする薬では国内最高額となる。２０日から適用される予定。
　スイスの製薬大手ノバルティスファーマが開発したゾルゲンスマは、米国での価格は２億円を超え、国内での価格に注目が集まっていた。
　ＳＭＡは、タンパク質をつくる遺伝子の異常が主な原因となり、運動神経細胞が減って筋力が低下する難病。ゾルゲンスマは、正常な遺伝子を運動神経細胞に届けてタンパク質をつくり出す。投与は点滴１回のみで、２歳未満が対象となる。年間の対象患者数は２５人程度と見込まれる。
　保険適用されれば、患者の自己負担に上限を設ける高額療養費制度が適用されるため、実際に支払う医療費は大幅に抑えられる。一方、高額な新薬の相次ぐ登場に伴い、医療保険財政の圧迫につながる可能性がある。（2020/05/13-11:37）

A panel that advises the health minister approved on Wednesday coverage for Novartis AG's spinal muscular atrophy drug Zolgensma under Japan's health insurance system.
   Following the approval at a general meeting of the Central Insurance Medical Council, the drug will be priced at 167,077,222 yen, the highest level of any drug covered by public health insurance in Japan.
   The insurance coverage is set to take effect from May 20.
   The pricing of Zolgensma in Japan has drawn attention as the drug, developed by the major Swiss pharmaceutical company, is priced at over 200 million yen per dose in the United States.
   SMA is an intractable disease caused mainly by abnormalities in genes that produce proteins. It leads to muscle weakness through a decrease in motor nerve cells.