難病の遺伝子治療薬承認へ　米国では２億円―厚労省

　厚生労働省の専門部会は２６日、筋力が低下する難病「脊髄性筋萎縮症（ＳＭＡ）」の遺伝子治療薬の製造販売を了承した。年度内にも厚労相が正式承認し、今夏にも公的医療保険の対象とする見通しだ。先行して承認した米国での価格は２億３０００万円と世界最高額とされ、国内での価格に注目が集まっている。
　ＳＭＡは、運動神経細胞を維持するタンパク質をつくる遺伝子の異常が主な原因となり、運動神経細胞が減って筋力が低下する難病。了承されたのはスイスの製薬大手ノバルティスファーマの「ゾルゲンスマ」で、病気を引き起こす力を持たない「アデノ随伴ウイルス」に遺伝子を入れ、運動神経細胞に届けてタンパク質をつくり出す仕組みだ。
　投与は点滴１回のみ。海外で行われた臨床試験（治験）では、治療しなければ２歳までに９割が死亡するか人工呼吸器が必要になる重症型の患者１５人が、投与から２年たっても全員人工呼吸器なしで生存できたと報告された。（2020/02/26-17:06）

A Japanese health ministry panel approved Wednesday the production and sales of a gene therapy for treating spinal muscular atrophy, a rare incurable disease that destroys muscle function through a decrease in motor neuron cells.
   The health minister is expected to formally approve the drug, Zolgensma, by the end of March, with public health insurance coverage seen starting this summer.
   At this time, the one-time-only gene therapy, developed by Swiss drug giant Novartis AG, will cover patients below two years old with abnormalities in their genes to make proteins necessary for maintaining motor nerves. Fifteen to 20 children are believed to develop the disease annually in Japan.
   In the therapy, the proteins will be created after the genes carried by adeno-associated viruses are delivered to motor nerves through intravenous drips.
   In an overseas clinical trial, all of 15 severe SMA patients who used the therapy were able to live without an artificial ventilator. About 75 pct of such patients would be expected to die or need an artificial ventilator when they reach the age of 13.6 months if no treatment is offered.